Yaponiyanın Mie Universitetinin tədqiqatçıları CRISPR/Cas9 texnologiyasından istifadə edərək Daun sindromuna səbəb olan 21-ci xromosomun əlavə surətini silməyə nail olublar.

“İki sahil” xəbər verir ki, nəticələr PNAS Nexus jurnalında dərc olunub.

Daun sindromu trisomiya və ya 21-ci xromosomun üçüncü nüsxəsinin olması nəticəsində yaranır. Bu, inkişafda geriləmə, eşitmə, danışma və ürək problemlərinə səbəb olur. Yapon alimləri CRISPR fermentlərinin yalnız trisomiyası olan hüceyrələrə təsir etməsini təmin etmək üçün "allele" spesifik redaktədən istifadə ediblər.

Əlavə xromosom çıxarıldıqdan sonra hüceyrələrdə gen ifadəsinin normallaşması qeydə alınıb. Sinir sisteminin inkişafı ilə əlaqəli genlər aktivləşib, metabolik proseslər yavaşlayıb. Hüceyrələr redaktədən əvvəlkindən daha sürətli böyüməyə başlayıb.

Metod həmçinin Daun sindromlu insanlardan alınan dəri fibroblastlarında sınaqdan keçirilib. Bəzi hallarda proses uğurlu olub və xromosom çıxarılıb. Bununla belə, alimlər texnologiyanın hələ də klinik istifadədən uzaq olduğunu vurğulayırlar: sağlam hüceyrələrə təsirlər mümkündür. Alimlər komanda sı hazırda arzuolunmaz effektləri aradan qaldırmaq üçün metodun dəqiq tənzimlənməsi üzərində işləyir.